Untuk pertama kalinya, dokter berusaha menyembuhkan kebutaan dengan cara meretas pasien dengan teknologi CRISPR.
Sebuah tim dari Oregon Health & Science Institute menyuntikkan tiga tetesan cairan yang mengirimkan potongan-potongan DNA CRISPR langsung ke bola mata pasien, The Associated Press melaporkan, dengan harapan bahwa itu akan membalikkan kondisi genetik langka yang disebut Leber congenital amaurosis, yang menyebabkan kebutaan sejak dini dari kecil.
“Kami benar-benar memiliki potensi untuk mengubah orang yang pada awalnya buta dan membuat mereka melihat,” Charles Albright, kepala petugas ilmiah Editas Medicine, mengatakan kepada AP.
Editas adalah salah satu perusahaan bioteknologi yang benar-benar mengembangkan perawatan. “Kami pikir itu bisa membuka set obat baru untuk masuk dan mengubah DNA Anda.”
Sementara beberapa kondisi genetik dapat diobati dengan terapi gen konvensional, yang akan menggantikan seluruh gen bermutasi daripada mengeditnya, pasien dengan Leber amaurosis bawaan tidak beruntung. Gen yang terkait dengan penyakit ini terlalu besar untuk diganti, jadi dokter beralih ke CRISPR dalam upaya untuk mengedit kesalahan mutasi.
“Setelah sel diedit, itu akan permanen dan selnya bertahan dengan harapan hingga seumur hidup pasien,” Eric Pierce, seorang dokter di Massachusetts Eye and Ear yang bekerja pada proyek tersebut, mengatakan kepada AP.
“Mampu mengedit gen di dalam tubuh manusia sangat luar biasa,” kata Mark Pennesi dari OHSU dalam sebuah pernyataan “Selain berpotensi menawarkan pengobatan untuk bentuk kebutaan yang sebelumnya tidak dapat diobati, pengeditan gen in vivo juga dapat memungkinkan perawatan untuk berbagai penyakit yang jauh lebih luas.”
Banyak ilmuwan percaya CRISPR adalah alat yang jauh lebih mudah untuk menemukan dan memotong DNA pada tempat tertentu, sehingga minat dalam penelitian baru ini sangat tinggi.
Diperlukan waktu sekitar satu bulan bagi dokter untuk mengetahui apakah percobaan pertama ini berhasil, AP melaporkan. Jika ya, tim memiliki rencana untuk melakukan peretasan gen pada 18 pasien lainnya – anak – anak dan orang dewasa – dengan kondisi yang serupa.
